EMA rekommenderar godkännande av läkemedlet Rasonque mot bukspottkörtelcancer

EMA:s rekommendation följer på en prioriterad stegvis granskning av data rörande Rasonque, Denna produkt prioriterades på grund av det stora medicinska behovet av nya läkemedel mot bukspottkörtelcancer, och då behandling med Rasonque ökade medianöverlevnaden hos tidigare behandlade patienter från knappt 7 månader till drygt 12 månader.

Den stegvisa granskningen gjorde det möjligt för CHMP att påbörja utredningen flera månader innan den fullständiga ansökan mottagits. Under granskningen, som inleddes i början av juli 2026, utvärderade CHMP data i etapper, i takt med att företaget lämnade in dem. Detta tillvägagångssätt förkortade bedömningstiden till mindre än 120 dagar, samtidigt som utredningens kvalitetskrav upprätthölls.

Rekommendationen som antagits av EMA:s kommitté för humanläkemedel CHMP är ett steg på vägen till att patienter ska få tillgång till Rasonque. Rekommendationen för godkännande kommer nu att skickas till Europeiska kommissionen, som i sin tur kommer att fatta beslut om ett EU-gemensamt godkännande för försäljning av Rasonque. När godkännande för försäljning har beviljats ​​fattas beslut på nationell nivå i varje medlemsland, om hur produkten skall erbjudas för användning.

Framöver kommer EMA, i samråd med CHMP, att överväga ytterligare läkemedel under utveckling för stegvis granskning, i de fall då detta arbetssätt är genomförbart och förväntas påskynda bedömningen av prioriterade läkemedel. Beslut fattas från fall till fall, utifrån huruvida läkemedlet bedöms som innovativt och kapabelt att tillgodose medicinska behov av betydelse för folkhälsan.

Om läkemedlet

Den aktiva substansen i Rasonque, daraxonrasib, är en RAS-hämmare. RAS-proteiner är involverade i celltillväxt och -överlevnad. Vid adenokarcinom i bukspottkörteln gör mutationer i RAS-genen att dessa proteiner är permanent aktiverade, vilket leder till okontrollerad tillväxt av cancerceller. Daraxonrasib verkar genom att binda till ett protein som kallas cyklofilin A och bilda ett komplex som i sin tur binder till RAS-proteiner, vilket blockerar deras aktivitet. Detta bromsar cancerns tillväxt.

Om sjukdomen

Patienter med metastaserande adenokarcinom i pankreas vars sjukdom har förvärrats efter tidigare behandling har begränsade behandlingsalternativ och en dålig prognos. Med tanke på sjukdomens svårighetsgrad, samt den begränsade effekten och betydande toxiciteten hos den kemoterapi som används idag, finns det ett behov av bättre behandlingsalternativ för dessa patienter.